Osilodrostat

产品说明
1. 产品概述与化学特性
本品为4-[(5R)-6,7-二氢-5H-吡咯并[1,2-c]咪唑-5-基]-3-氟苯甲腈（Osilodrostat），CAS号928134-65-0，分子式C13H10FN3，分子量227.237。该化合物是一种高纯度（≥96%）的杂环芳香族衍生物，具有独特的立体选择性结构（5R构型），其氟原子和腈基的引入显著增强了生物活性与代谢稳定性。常温下为白色至类白色结晶性粉末，易溶于有机溶剂如DMSO和甲醇，微溶于水。
2. 生物化学功能与重要性
Osilodrostat是一种强效且选择性的11β-羟化酶（CYP11B1）抑制剂，通过阻断皮质醇合成的最终步骤，显著降低内源性糖皮质激素水平。其作用机制涉及与酶活性中心的血红素铁结合，竞争性抑制肾上腺皮质激素前体向皮质醇的转化。该特性使其成为研究下丘脑-垂体-肾上腺轴调控的核心工具化合物，并为库欣综合征的靶向治疗提供分子基础。
3. 主要应用领域与具体用途
在科研领域，本品广泛应用于内分泌疾病模型构建、类固醇合成通路研究及药物耐药性机制探索。临床上，作为FDA批准的孤儿药（商品名Isturisa），用于治疗成人库欣综合征。实验室应用中，建议工作浓度为0.1-10 μM（需根据细胞模型优化），可用于体外酶活性检测、原代肾上腺细胞培养及动物模型诱导。
4. 储存条件与使用建议
长期储存需避光密封保存于-20℃干燥环境，短期使用可置于4℃（≤1个月）。配制溶液时建议使用无血清培养基或生理盐水（含0.1% BSA可增强溶解性），避免反复冻融。操作时需在通风橱中进行，佩戴防尘口罩及丁腈手套。开封后建议充氮保存以延长稳定性。
5. 质量控制与安全信息
本产品经HPLC-UV检测纯度≥96%，残留溶剂符合ICH Q3C标准。急性毒性数据（大鼠口服LD50＞2000 mg/kg）显示低急性风险，但长期暴露可能影响肾上腺功能。废弃物处理需遵循危险化学品规程，不得直接排入下水系统。安全数据表（SDS）包含完整毒理学信息，实验前请务必查阅。
注：本说明仅限科研用途，不适用于诊断或治疗人类疾病。临床使用需获得监管机构批准。